GSK의 렌티바이러스 생산 LV-SCLT기술 오차드와 라이선스계약 맺어

 

[오차드, GSK서 렌티바이러스 생산 ‘LV-SCLT’기술 도입]

오차드 테라퓨틱스(Orchard Therapeutics)가 GSK(GlaxoSmithKline)의 렌티바이러스 세포주 생산 기술을 활용하기 위해 로열티 라이선스 계약을 체결했다. 오차드는 자가조혈모세포에 렌티바이러스를 이용해 정상적인 유전자를 도입하고, 환자에게 이식해 치료하는 방식의 치료제를 개발하고 있다.

오차드는 희귀 혈액질환인 위스콧-알드리히 증후군(Wiscott Aldrich Syndrome, WAS)에 대한 자가조혈모세포 유전자치료제와, 수혈의존성 지중해성 빈혈 치료제 후보물질에 GSK의 LV-SCLT(lentiviral stable cell line technology)기술을 적용할 계획이다. 

기술사용의 기대효과는 다음과 같습니다.

1. 안정된 세포주의 사용은 높은 역가(titer)의 렌티바이러스 벡터를 생성할 수 있다.
2. 각 배치마다 플라스미드를 구입할 필요가 없어 짧은 리드타임(leads time)과 효율적인 생산이 가능하다.
3. 벡터 제조공정 효율을 높이는 이 기술은 경쟁력에서 이점을 제공해 줄 수 있다.

*위스콧-알드리히 증후군(Wiskott-Aldrich Syndrome)
유전으로 인한 면역체계의 결함으로 생긴 부분면역결핍증. 혈액내 혈소판 부족과 T림프구 기능이상을 보임. 파상풍 등의 특정 병원체에 대해서는 항체를 만들 수 있지만, 세균성 수막염의 원인 균인 헤모필루스 인플루엔자나 폐렴구균(다당체 항원성 미생물)에 대해서는 항체를 만들지 못함. 치료를 하지 않을 경우 평균 14세까지 생존한다

*LV-SCLT기술
 모든 렌티바이러스 성분(벡터)을 한번에 세포주로 도입하는 기술로 안정적인 세포주를 만들 수 있게 해준다.

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A: 조혈모세포를 활용한 치료제에 가장 많이 사용되는 방법은 Retroviral vector를 활용한 방법이지만, 유전자 전달효율이 많이 떨어진다 합니다. 대체안인 Lentivirus는 유전자 전달 효율이 좋지만, 안전성과 제작 효율 문제가 오래동안 화두였습니다. 이번 GSK가 개발한 기술은 앞서 언급한 두 문제점 중, 효율에 대해 해결책을 제시하는 방향입니다. 공정개발을 통한 치료제개발 가속화는 좋은 소식이지만, 치료제가 완성되었을 때 렌티바이러스 사용에 대한 명확한 검증이 함께 잘 이루어졌으면 하는 바람입니다.

 

B:안전성, 효율 2가지 문제 중 효율의 문제가 해결됐다는 것은 긍정적인 소식이네요. 하지만 환자의 입장에서 볼땐 안전성이 더 중요한 문제인데 이 또한 같이 해결했으면 좋지 않았을까 하는 아쉬움은 남습니다. 특히 이 질병에 걸린 사람들이 어린 아이인만큼 더 신경써야 할 부분이라고 생각하고요. 그러나 한 단계 한 단계 나아가며 치료제가 개발되고 있는게 매우 긍정적으로 여겨집니다.

 

C:전달체가 개발된다면 약효를 더 높이면서 치료 기간을 줄일 수 있겠네요! 단백질을 이용한 연구를 많이 보았었는데요. 단순히 전달만을 하는 게 아니라 형태 변형으로 적응성을 높인 더 높은 수준이네요! 정말 갈수록 신기한 결과들이 나오고 있어 앞으로 기대되는 바가 큽니다!

 

D:해당 기술로 렌티바이러스가 유전자편집에 이용되고 유전질병치료에 성공적으로 도입된다면 회사에서 꽤나 큰 수익을 얻을 수 있겠네요.  LV-SCLT의 구체적인 기법이 어떤식으로 이뤄지는지 궁금합니다.

 

A:저도 궁금해서 더 검색을 했는데 나오지 않더라구요ㅠㅠ저도 이 점이 많이 궁금했습니다. 아무래도 아직은 독자적인 기술이라 공개되진 않나봅니다.

 

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오차드, GSK서 렌티바이러스 생산 'LV-SCLT'기술 도입