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HOW/과학35

실명유전질환 환자, 최초로 '유전자 편집가위'의 수혜자돼 실명을 초래하는 유전질환에 걸린 사람이, 세계 최초로 체내에 투여된 CRISPR–Cas9 치료제의 수혜자가 되었다. 타겟유전질환 : 레베르선천흑암시(LCA10: Leber’s congenital amaurosis 10)로 소아기의 실명을 초래하며 현재까지 치료방법이 없음 이 유전자 질환이 초래하는 변이를 제거할 수 있는지 여부를 테스트하기 위한 임상시험을 진행 기존의 임상시험 접근 : 환자의 몸에서 추출된 세포의 유전체를 CRISPR–Cas9을 이용해 편집한 다음, 환자에게 재주입 이번 임상시험의 차별점 : CRISPR–Cas9 기법을 환자의 체내에 직접 투입 👉 LCA10의 주범인 유전자의 변이를 삭제 기대되는 결과 : CEP290의 변이로 불능화된 망막의 광수용체를 재활성화 하여 시력 향상 A: 유전.. 2020. 3. 18.
섬유아세포로 세포 시계 되돌려 배아줄기 세포와 흡사한 수준으로 만들어... 섬유아세포를 유도만능 줄기세포보다 훨씬 더 원시적인 상태로 되돌려 배아줄기세포와 흡사한 수준으로 세포를 리프로그래밍 하였다고 합니다 이 상태의 세포는 유도만능줄기세포보다 더 효율적으로 어떤 특별한 유형의 세포로 발달할 수 있고 연구팀은 이를 위해 3i라고 하는 칵테일을 제작하였으며, 이를 통해 만들어진 세포는 후성 유전적 DNA변이를 일으키지 않았다고 합니다. 그리고 망막증을 가진 쥐에서 효과적으로 뿌리내리고 살아남았음을 보여주었습니다. 세포재생능력을 필요로하는 다양한 병을 치료하는데 활용할 수 있을 것으로 기대합니다 A: 정말 대단한 성과 같아요. 어떤 원리를 기반으로 GKS베타 억제제와 MEK억제제, PARP억제제등을 넣어보았는지 그리고 그 약물이 어떻게 섬유아세포가 유도만능줄기세포보다 훨씬 더 원신.. 2020. 3. 13.
암세포의 물리적인 치료법, 터뜨려 암세포 죽이는 나노버블 -초음파로 암세포를 쬐어 생기는 나노버블로 암세포의 세포사멸을 유도 0.용어: 네크로톱시스 (necroptosis) 세포막을 붕괴시켜 스스로 사멸하는 괴사의 일종 면역관문억제제: 암세포의 면역 회피 신호를 억제하는 항체 RIPK3: 네크로톱시스 최종과정에서 세포막 붕괴를 유도하는 단백질활성조절 인산화효소 1.연구의 발단: 대부부의 암에서 네크로톱시스를 유발하는 단백질 RIPK3 발현양이 낮아 치료에 난항. 이에 단백질이 아닌 물리적자극으로 직접 네크로톱시스를 유발하고자 함 2. 원리: 자가조립형 고분자에 액체 상태의 과불화펜탄을 탑재, 초음파를 쬐어주면 과물화 펜탄이 기체로 변하면서 부피팽창, 세포막 붕괴로 유도. 3. 결과: 암세포 구조 붕괴를 공초점 현미경으로 확인. 면역관문제제와 병용투여하였을때 단.. 2020. 3. 12.
기존의 ADC(antibody-drug conjugated)분야의 재조명 ADC(antibody-drug conjugate, 항체 약물 중합체) 분야가 바이오 신약으로서 가치를 재조명 받고 있습니다. 기존 ADC 항암제는 종양에 타게팅하는 항체에 강한 세포 독성을 가진 약물을 결합시킨 중합체를 의미합니다. 기존 ADC는 1. 항암 효과가 높으면 독성이 심해지고, 반대로 안전성을 높이면 항암 효과가 충분하지 못한다는 점과 2. ADC에 결합하는 약물은 종양세포를 사멸하는 세포독성 약물 개발에만 초점을 맞췄다는 한계가 있습니다 현재 개발중인 ADC약물의 특징은 1. 약물의 작용기전을 다양화 (새로운 개념의 약물 결합, 새로운 종양 타겟팅 항체 개발) 하거나 2. 면역관문 억제제와 병용요법 파트너로의 가능성을 보여줍니다. 결과적으로, ADC는 항체에 결합하는 약물이 치료영역을 결정.. 2020. 3. 11.

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