실명유전질환 환자, 최초로 '유전자 편집가위'의 수혜자돼

 

실명을 초래하는 유전질환에 걸린 사람이, 

세계 최초로 체내에 투여된 CRISPR–Cas9 치료제의 수혜자가 되었다.

타겟유전질환 :

 레베르선천흑암시(LCA10: Leber’s congenital amaurosis 10)로 

소아기의 실명을 초래하며 현재까지 치료방법이 없음

이 유전자 질환이 초래하는 변이를 제거할 수 있는지 

여부를 테스트하기 위한 임상시험을 진행

기존의 임상시험 접근 : 

환자의 몸에서 추출된 세포의 유전체를 

CRISPR–Cas9을 이용해 편집한 다음, 환자에게 재주입

이번 임상시험의 차별점 :

 CRISPR–Cas9 기법을 환자의 체내에 직접 투입 

👉 LCA10의 주범인 유전자의 변이를 삭제

기대되는 결과 :

 CEP290의 변이로 불능화된 망막의 광수용체를 재활성화 하여 시력 향상

 

A:

유전자 치료가 머지않았다는 생각이 드는 기사였습니다. 

유전적 돌연변이가 원인으로 작용하는 질환에서 

차츰 임상시험을 통해 그 효과가 입증되면 좋겠습니다. 

며칠전 넷플릭스에서 ‘부자연의 선택’이라는 다큐를 재밌게 봤는데, 

그 내용이랑 비슷한 것 같습니다. 

선생님들께서도 기회가 되시면 보셔도 좋을것 같네요☺

 

 

B:

오 신기하네요 임상결과가나온건 아니고 이제 임상을 시험하는거군요.
이 실험결과가 성공적이라면 다른 난치병환자들에게도

 많은 희망이되어줄것이라는 생각이드네요. 

또한 크리스퍼카스나인 시스템을 직접 적용시킴으로써 

환자세포를꺼내 배양해야하는 스텝도 생략될수있기때문에 

좀 더 경제적이지않을까..하는생각도 가져봅니다

 

C:

직접 투여를 하다니 정말 큰 도약입니다! 

그만큼 리스크도 커질텐데걱정이 되네요. 

임상과정에서 만약 잘못된 환자는 

앞으로 잘못된 유전자로 살아가야 하는건가요..?

다큐 챙겨보겠습니다! 감사합니다.

 

D:

임상이 아닌 치료제로서 직접 투여하는건가요?
유전자 치료제를 직접 투여하다니 걱정이 되면서도

 이전보다는 대단한 발전을 이룬것 같습니다
체내에서 큰 변이없이 치료제로서 역할을 잘 할지 

결과가 궁금해지는 내용이네요

 

E:

드디어 크리스퍼 기술이 적용된 사례가 나오네요! 

최근에 이 기술이 이슈였는데 생각보다 빨리 진행되고 있다는 생각이 듭니다. 

이게 좋은 선례가 되어 다른 질병에서도 적용가능한 기술로 발전했으면 좋겠어요.

 

 

 

http://m.ibric.org/trend/news/subread.php?id=314919